Průlom v medicíně? Vědci upraví DNA přímo v těle

16.11.2017 Spektrum

Američtí specialisté na genetiku se poprvé pokusili přímo v lidském těle upravit gen. Cílem je trvale změnit vybranou část pacientovy DNA. Jestli uspěli, bude jasné už za měsíc, do tří měsíců pak bude s jistotou určeno, zda se experiment podařil.

Pacientem je 44letý Brian Madeux, který trpí metabolickým onemocněním, tzv. Hunterovým syndromem. To způsobuje psychomotorickou retardaci a postihuje také funkčnost kostry. První projevy se objevují v batolecím nebo pozdějším věku, čím později se objeví, tím se jedná o mírnější formu.

Neléčený Hunterův syndrom vede ke smrti kolem 15. roku života (typ A), typ B je ještě mírnější forma bez poruch intelektu, která výrazně nezkracuje pacientův život. „Jsem odhodlán dané riziko absolvovat. Doufám, že tyto kroky pomohou nejen mně, ale i dalším pacientům,“ řekl agentuře AP Madeux.

Mohlo by vás zajímat: Postřehy Evy Gmentové: Místo řepky konopí

Odborníci Madeuxovi vpravili pomocí infuzí do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten je přirovnáván k nůžkám, které vystřihnou vadný úsek DNA a volné místo nově zaujme nitrožilně podaná oprava.

Dosavadní postup byla takový, že vědci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těla nemocných. Sice existuje genová léčba přímo pro lidské tělo, u ní však nebylo možné mít pod kontrolou, kam se v DNA nová informace zapíše.

Experiment vědci označují za přelomový, neboť tím získali naději pro lidi s nevyléčitelnými nemocemi. Zároveň je však na místě opatrnost, protože případné chyby v genetickém zápise nebude možné už nikdy opravit.

Zdroj: AP, oPojištění.cz